FX.co ★ Trikafta dari Vertex Mendapatkan Persetujuan Diperluas dari FDA untuk Pengobatan Fibrosis Kistik

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) mengumumkan pada hari Jumat bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memperluas persetujuannya terhadap obat cystic fibrosis untuk mencakup lebih banyak pasien dengan berbagai jenis mutasi penyakit tersebut.

FDA telah menyetujui penggunaan Trikafta yang diperluas untuk pasien cystic fibrosis (CF) berusia 2 tahun ke atas. Mereka yang memenuhi syarat harus memiliki setidaknya satu mutasi F508del dalam gen cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), atau mutasi yang menunjukkan respons positif terhadap Trikafta berdasarkan data klinis atau laboratorium.

Perlu dicatat, profil keamanan terkait cedera hati dan gagal hati telah diperbarui dari peringatan dan pencegahan umum menjadi peringatan kotak yang lebih serius. Setelah persetujuan ini, 94 mutasi CFTR non-F508del baru telah dimasukkan dalam label Trikafta, sehingga memungkinkan sekitar 300 pasien CF tambahan di AS mendapatkan akses ke pengobatan yang menargetkan penyebab utama kondisi mereka untuk pertama kalinya.

Awalnya disetujui pada tahun 2019, Trikafta telah menjadi pilihan pengobatan yang signifikan bagi puluhan ribu individu dengan cystic fibrosis, seperti yang dicatat oleh Kepala Petugas Medis Vertex, Dr. Carmen Bozic.

"Sejak persetujuan awalnya pada tahun 2019, TRIKAFTA telah memberikan dampak yang mendalam pada kehidupan banyak individu dengan cystic fibrosis," komentar Dr. Carmen Bozic, Wakil Presiden Eksekutif Pengembangan Obat Global dan Urusan Medis, serta Kepala Petugas Medis Vertex. "Dengan persetujuan terbaru ini, lebih banyak pasien kini dapat memperoleh manfaat dari pengobatan yang menangani penyebab utama penyakit mereka. Kami berkomitmen untuk melanjutkan upaya memperluas ketersediaan terapi kami kepada pasien di seluruh dunia."