FX.co ★ Vertex Trikafta получила расширенное одобрение FDA для лечения муковисцидоза

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) объявила в пятницу, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило свое одобрение медикамента от муковисцидоза для включения дополнительных пациентов с различными типами мутаций этого заболевания.

FDA разрешило расширенное применение препарата Trikafta для пациентов с муковисцидозом в возрасте от 2 лет и старше. Те, кто соответствует условиям, должны иметь по крайней мере одну мутацию F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) или мутацию, которая демонстрирует положительный ответ на Trikafta согласно клиническим или лабораторным данным.

Следует отметить, что профиль безопасности в отношении повреждения печени и печеночной недостаточности был обновлен с общих предупреждений и предостережений до более серьезного предупреждения в рамке. В результате этого одобрения, в маркировку Trikafta было добавлено 94 новых не-F508del мутации CFTR, что позволяет примерно 300 новым пациентам в США впервые получить доступ к лечению, направленному на устранение основной причины их состояния.

Изначально одобренный в 2019 году, Trikafta стал значимой возможностью лечения для десятков тысяч людей с муковисцидозом, как отметил главный медицинский директор Vertex, доктор Кармен Бозич.

"С момента его первоначального одобрения в 2019 году, TRIKAFTA оказал глубокое влияние на жизни многих людей с муковисцидозом," прокомментировала доктор Кармен Бозич, исполнительный вице-президент по глобальному развитию медикаментов и медицинским вопросам, и главный медицинский директор Vertex. "С последним одобрением, ещё больше пациентов смогут получить пользу от лечения, которое устраняет основную причину их болезни. Мы привержены продолжению усилий по расширению доступности наших терапий для пациентов по всему миру."