Компания Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) объявила о новых результатах исследования HELIOS-B фазы 3 по изучению препарата вутрисиран, которые показали, что препарат значительно замедляет прогрессию заболевания у пациентов с ATTR амилоидозом с кардиомиопатией. В частности, вутрисиран продемонстрировал положительное влияние на различные показатели состояния сердца, включая уровни NT-proBNP и тропонина I.
Данные подчеркивают, что быстрое снижение уровня TTR может оказать раннее благоприятное влияние на кардиальные биомаркеры и эхокардиографические показатели, что указывает на возможный эффект модификации заболевания. Это подчеркивает преимущества раннего лечения терапевтическим препаратом на основе RNAi.
Компания уверена в том, что вутрисиран, после одобрения, может стать терапией первой линии для ATTR амилоидоза с кардиомиопатией. Alnylam планирует завершить несколько глобальных регуляторных заявок к концу года.
Вутрисиран в настоящее время является исследовательским терапевтическим препаратом на основе RNAi, предназначенным для лечения ATTR амилоидоза с кардиомиопатией (ATTR-CM).
Последние эхокардиографические данные показали, что лечение вутрисираном замедляет прогрессию болезни у современных пациентов с ATTR-CM по нескольким параметрам сердечной структуры и функции по сравнению с плацебо в течение 30 месяцев. Эффекты лечения вутрисираном, особенно в условиях монотерапии, были либо аналогичны плацебо, либо более выражены, демонстрируя заметные улучшения диастолической и систолической функций уже через 12 и 18 месяцев соответственно.
К 30-му месяцу пациенты, получавшие лечение вутрисираном, испытали снижение уровня NT-proBNP на 32% по сравнению с плацебо в общей популяции, при этом в группе монотерапии снижение составило 43%. Аналогично, уровни тропонина I снизились на 32% в общей популяции и на 45% в популяции монотерапии.
В подгруппе пациентов, которые на исходном уровне принимали тафамидис, наблюдалось снижение уровня NT-proBNP на 18% и уровня тропонина I на 10% к 30-му месяцу. Примечательно, что пациенты, получавшие вутрисиран, показали номинально значительное снижение уровней NT-proBNP и тропонина I по сравнению с плацебо через 6 месяцев.