Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) представила новые данные из своего клинического исследования фазы 1 препарата nucresiran, ранее известного как ALN-TTRsc04. Это терапия на основе интерференции РНК (RNAi) нового поколения, нацеленная на лечение амилоидоза, связанного с транстиретином (ATTR). Об этом стало известно на устной сессии, прошедшей на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации 2024 в Чикаго.
Результаты показали, что введение одной дозы nucresiran в объеме 300 мг или выше приводит к быстрому и устойчивому снижению уровня транстиретина (TTR) в сыворотке крови у пациентов. В среднем было зафиксировано снижение более чем на 90% от исходного уровня к 15-му дню, которое сохранялось как минимум до 180-го дня. При этих дозировках максимальное среднее снижение уровня TTR превышало 96% к 29-му дню.
Более того, к 360-му дню уровень TTR в сыворотке оставался значительно уменьшенным, со средним снижением более чем на 70% после однократной дозы в 300 мг. Данные по группам с дозировками 600 мг и 900 мг на 360-й день ожидаются. Все принятые дозы nucresiran показали хорошую переносимость.
Продолжающееся исследование фазы 1 направлено на определение безопасности, фармакодинамики и фармакокинетики однократных доз nucresiranу группы здоровых участников.