FX.co ★ Trikafta de Vertex obtiene aprobación ampliada de la FDA para el tratamiento de la fibrosis quística

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) anunció el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha ampliado su aprobación de un medicamento para la fibrosis quística para incluir a más pacientes con diversos tipos de mutaciones de la enfermedad.

La FDA ha autorizado el uso extendido de Trikafta para pacientes con fibrosis quística (FQ) de 2 años en adelante. Los elegibles deben poseer al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), o una mutación que demuestre una respuesta positiva a Trikafta según datos clínicos o de laboratorio.

Notablemente, el perfil de seguridad con respecto a la lesión y falla hepática ha sido actualizado de advertencias y precauciones generales a una advertencia recuadrada más seria. Tras esta aprobación, 94 nuevas mutaciones no-F508del del CFTR han sido incluidas en la etiqueta de Trikafta, permitiendo así que aproximadamente 300 pacientes adicionales en EE.UU. tengan acceso por primera vez a un tratamiento que aborda la causa raíz de su condición.

Inicialmente autorizado en 2019, Trikafta ha sido una opción de tratamiento significativa para decenas de miles de individuos con fibrosis quística, como notó el Director Médico de Vertex, el Dr. Carmen Bozic.

"Desde su aprobación inicial en 2019, TRIKAFTA ha impactado profundamente las vidas de innumerables individuos con fibrosis quística," comentó el Dr. Carmen Bozic, Vicepresidente Ejecutivo de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos, y Director Médico de Vertex. "Con esta última aprobación, aún más pacientes pueden beneficiarse ahora de un tratamiento que aborda la causa raíz de su enfermedad. Estamos comprometidos a avanzar en los esfuerzos para expandir la disponibilidad de nuestras terapias a pacientes globalmente."