Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) ha presentado nuevos datos de su ensayo clínico de Fase 1 de nucresiran, anteriormente denominado ALN-TTRsc04, una terapia de interferencia de ARN (RNAi) de próxima generación dirigida al tratamiento de la amiloidosis transtiretina (ATTR). Los hallazgos fueron revelados durante una sesión oral en las Sesiones Científicas de la American Heart Association de 2024 en Chicago.
Los resultados mostraron que la administración de una sola dosis de nucresiran de 300 mg o más resultó en una rápida y consistente reducción de los niveles de transtiretina (TTR) en suero en los pacientes. En promedio, hubo una reducción superior al 90% desde la línea de base para el Día 15, que se mantuvo al menos hasta el Día 180. A estos niveles de dosificación, las reducciones máximas medias en los niveles de TTR superaron el 96% para el Día 29.
Además, para el Día 360, los niveles de TTR en suero permanecieron significativamente reducidos, con una reducción media superior al 70% tras una sola dosis de 300 mg. Los datos para los grupos de dosis de 600 mg y 900 mg para el Día 360 están pendientes. Hasta ahora, todas las dosis de nucresiran han sido bien toleradas.
El estudio en curso de Fase 1 tiene como objetivo determinar la seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de dosis únicas de nucresiran en una población de participantes saludables.