Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) ha anunciado nuevos hallazgos del estudio HELIOS-B Fase 3 de vutrisiran, revelando que el fármaco mitiga significativamente la progresión de la enfermedad en pacientes con amiloidosis ATTR con cardiomiopatía. Específicamente, vutrisiran ha mostrado efectos positivos en varios indicadores de salud cardíaca, incluyendo niveles de NT-proBNP y troponina I.
Los datos destacan que la reducción temprana de TTR puede tener un impacto beneficioso temprano en los biomarcadores cardíacos y las medidas ecocardiográficas, lo que sugiere un posible efecto modificador de la enfermedad. Esto subraya las ventajas del tratamiento temprano con una terapia RNAi.
La compañía mantiene su confianza en que vutrisiran, una vez aprobado, tiene el potencial de convertirse en una terapia de primera línea para la amiloidosis ATTR con cardiomiopatía. Alnylam está en camino de completar varias solicitudes regulatorias globales para finales de año.
Vutrisiran es actualmente una terapia RNAi en investigación diseñada para tratar la amiloidosis ATTR con cardiomiopatía (ATTR-CM).
Los últimos datos ecocardiográficos demostraron que el tratamiento con vutrisiran ralentiza la progresión de la enfermedad en pacientes contemporáneos con ATTR-CM en múltiples dominios de estructura y función cardíaca en comparación con un placebo durante un período de 30 meses. Los efectos del tratamiento con vutrisiran, especialmente como monoterapia, fueron similares o más pronunciados que el placebo, mostrando mejoras notables en las funciones diastólica y sistólica tan pronto como a los 12 y 18 meses, respectivamente.
Para el mes 30, los pacientes tratados con vutrisiran experimentaron una reducción del 32% en el cambio de pliegue de los niveles de NT-proBNP en comparación con el placebo en la población general, con una reducción del 43% observada en el grupo de monoterapia. De manera similar, los niveles de troponina I vieron una reducción del 32% en la población general y del 45% en la población de monoterapia.
En un subgrupo de pacientes que estaban en tafamidis al inicio, hubo una reducción del 18% en NT-proBNP y una reducción del 10% en los niveles de troponina I al mes 30. Notablemente, los pacientes tratados con vutrisiran mostraron reducciones nominalmente significativas tanto en NT-proBNP como en niveles de troponina I en relación con el placebo a los 6 meses.