BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) ha reportado hallazgos prometedores y consistentes a partir de varios estudios de evidencia del mundo real en relación con VOXZOGO (vosoritide) para niños con acondroplasia. Estos hallazgos se compartieron en la 62ª Reunión Anual de la Sociedad Europea de Endocrinología Pediátrica (ESPE), celebrada en Liverpool, Inglaterra, del 16 al 18 de noviembre de 2024.
La compañía destacó que los datos reales a largo plazo del módulo de acondroplasia del registro europeo CrescNet, que involucró a 452 niños en 30 centros de ocho países, demostraron que los resultados del tratamiento con VOXZOGO estaban en línea con los ensayos clínicos previamente reportados. La edad media al momento del registro fue de 6.12 años. De los 143 participantes que habían sido tratados con VOXZOGO durante 12 meses, el incremento promedio de altura fue de 6.36 centímetros, y hubo una mejora de 0.7 en el puntaje Z de altura en comparación con una población de referencia con acondroplasia. Para los 73 niños tratados durante más de 24 meses, se observó un incremento promedio de altura de 11.86 cm y una mejora del puntaje Z de altura de 1.15, tomando como referencia la misma población estándar.
Además, un estudio del mundo real realizado en Francia, que incluyó a 62 niños, mostró resultados de 17 niños mayores de 5 años, con datos disponibles 18 meses después del tratamiento, que continuaron demostrando la eficacia de VOXZOGO. Los niños en tratamiento con VOXZOGO experimentaron, en promedio, un incremento de altura de 8.76 cm y una mejora media del puntaje Z de 0.56 en comparación con una población no tratada con acondroplasia. Esto fue complementado por una mejora del puntaje Z de 0.44 en comparación con una población estándar de los Estados Unidos, lo que indica un progreso notable en el crecimiento en comparación con sus contrapartes no tratadas. La tasa de crecimiento anual promedio se calculó en 5.85 cm/año, mostrando una mejora notable en el desarrollo del crecimiento con el tiempo. No se reportaron discontinuaciones, y se planea un monitoreo continuo de la seguridad y eficacia a largo plazo.