FX.co ★ Компания Rocket Pharma получила ответное письмо от FDA по поводу препарата Kresladi

Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) объявила, что FDA выдала письмо с полным ответом касательно заявки на биологическую лицензию на Креслади. В письме запрашивается дополнительная информация о химическом производстве и контроле (CMC) для завершения рассмотрения.

Компания ведет переговоры с высокопоставленными чиновниками из Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, чтобы уточнить конкретные детали CMC, необходимые для ускорения одобрения Креслади.

Глобальное исследование фазы 1/2 Креслади успешно достигло всех первичных и вторичных конечных точек. Результаты показывают 100% общую выживаемость через 12 месяцев после инфузии, значительное снижение уровня инфекций по сравнению с до лечения и отсутствие серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением.

Креслади — это генная терапия на основе лентивирусного вектора, направленная на лечение тяжелой формы дефицита адгезии лейкоцитов-I, редкого наследственного заболевания с аутосомно-рецессивным наследованием.