BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) сообщила о многообещающих и согласованных результатах различных исследований реальных данных относительно применения препарата VOXZOGO (восоритид) для детей с ахондроплазией. Эти результаты были представлены на 62-й ежегодной конференции Европейского общества педиатрической эндокринологии (ESPE), прошедшей в Ливерпуле, Англия, с 16 по 18 ноября 2024 года.
Компания отметила, что долгосрочные данные реальных условий из модуля ахондроплазии Европейского регистра CrescNet, в котором приняли участие 452 ребенка из 30 центров в восьми странах, продемонстрировали, что результаты лечения с использованием VOXZOGO соответствовали ранее опубликованным клиническим испытаниям. Средний возраст на момент включения в исследование составлял 6,12 лет. Среди 143 участников, получавших лечение VOXZOGO в течение 12 месяцев, среднее увеличение роста составило 6,36 сантиметра, и улучшение Z-балла роста было 0,7 по сравнению с популяцией с ахондроплазией. У 73 детей, получавших лечение на протяжении 24 месяцев, наблюдалось среднее увеличение роста на 11,86 см и улучшение Z-балла роста на 1,15 относительно той же стандартной популяции.
Кроме того, реальное исследование, проведенное во Франции и включавшее 62 ребенка, показало результаты для 17 детей старше 5 лет, данные по которым были доступны через 18 месяцев после начала лечения, продолжали демонстрировать эффективность VOXZOGO. Дети, получавшие лечение VOXZOGO, в среднем достигали увеличения роста на 8,76 см и улучшение среднего Z-балла на 0,56 по сравнению с нелеченной популяцией с ахондроплазией. Это было дополнено улучшением Z-балла на 0,44 по сравнению со стандартной популяцией Соединенных Штатов, что свидетельствует о значительном прогрессе в росте по сравнению с нелеченными аналогами. Среднегодовой темп роста составил 5,85 см/год, показывая явное улучшение в развитии роста со временем. Прекращений лечения зафиксировано не было, и запланировано продолжение мониторинга долгосрочной безопасности и эффективности.