FX.co ★ Trikafta da Vertex Recebe Aprovação Ampliada da FDA Para Tratamento de Fibrose Cística

A Vertex Pharmaceuticals (VRTX) anunciou na sexta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) ampliou sua aprovação de um medicamento para fibrose cística para incluir mais pacientes com diferentes tipos de mutações da doença.

A FDA aprovou o uso ampliado do Trikafta para pacientes com fibrose cística (FC) com idade a partir de 2 anos. Os elegíveis devem possuir pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), ou uma mutação que demonstre uma resposta positiva ao Trikafta de acordo com dados clínicos ou laboratoriais.

Notavelmente, o perfil de segurança em relação a lesões e insuficiência hepáticas foi atualizado, passando de advertências gerais e precauções para uma advertência em caixa mais séria. Após esta aprovação, 94 novas mutações CFTR não-F508del foram incluídas no rótulo do Trikafta, permitindo assim que aproximadamente 300 pacientes adicionais com FC nos EUA tenham acesso, pela primeira vez, a um tratamento que ataca a causa raiz de sua condição.

Inicialmente autorizado em 2019, o Trikafta tem sido uma opção de tratamento significativa para dezenas de milhares de indivíduos com fibrose cística, como citado pelo Diretor Médico da Vertex, Dr. Carmen Bozic.

"Desde sua aprovação inicial em 2019, o TRIKAFTA impactou profundamente as vidas de inúmeros indivíduos com fibrose cística," comentou a Dra. Carmen Bozic, Vice-Presidente Executiva de Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos, e Diretora Médica da Vertex. "Com esta mais recente aprovação, ainda mais pacientes podem agora se beneficiar de um tratamento que aborda a causa raiz de sua doença. Estamos comprometidos em avançar esforços para expandir a disponibilidade de nossas terapias para pacientes globalmente."