FX.co ★ Vertex' Trikafta Mendapat Kelulusan Diperluas Dari FDA Untuk Rawatan Fibrosis Sistik

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) mengumumkan pada hari Jumaat bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-Ubatan A.S. (FDA) telah memperluaskan kelulusan ubat fibrosis sista untuk merangkumi pesakit tambahan dengan jenis mutasi penyakit yang berbeza-beza.

FDA telah meluluskan penggunaan Trikafta yang diperluaskan untuk pesakit fibrosis sista (CF) berusia 2 tahun dan ke atas. Mereka yang layak mesti mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del dalam gen pengatur transmembran fibrosis sista (CFTR), atau mutasi yang menunjukkan tindak balas positif kepada Trikafta mengikut data klinikal atau makmal.

Perlu diperhatikan, profil keselamatan berkaitan kecederaan hati dan kegagalan hati telah dikemas kini daripada amaran am dan langkah berjaga-jaga kepada amaran kotak yang lebih serius. Susulan kelulusan ini, 94 mutasi CFTR bukan F508del baharu telah dimasukkan pada label Trikafta, dengan itu membolehkan kira-kira 300 lagi pesakit CF di A.S. mendapatkan rawatan yang menyasarkan punca utama keadaan mereka buat kali pertama.

Pada asalnya telah diberi kuasa pada tahun 2019, Trikafta telah menjadi pilihan rawatan penting bagi puluhan ribu individu dengan fibrosis sista, seperti yang dinyatakan oleh Ketua Pegawai Perubatan Vertex, Dr. Carmen Bozic.

"Sejak kelulusan awalnya pada tahun 2019, TRIKAFTA telah memberi kesan yang mendalam terhadap kehidupan ramai individu dengan fibrosis sista," ulas Dr. Carmen Bozic, Naib Presiden Eksekutif Pembangunan Ubat Global dan Hal Ehwal Perubatan, serta Ketua Pegawai Perubatan di Vertex. "Dengan kelulusan terbaru ini, lebih ramai pesakit kini boleh mendapat manfaat daripada rawatan yang menangani punca sebenar penyakit mereka. Kami komited untuk meneruskan usaha mengembangkan ketersediaan terapi kami kepada pesakit di seluruh dunia."