Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) telah mengumumkan penemuan baru dari kajian HELIOS-B Fasa 3 mengenai vutrisiran, yang menunjukkan bahawa ubat ini secara signifikan mengurangkan kemajuan penyakit pada pesakit dengan ATTR amiloidosis dengan kardiomiopati. Secara khusus, vutrisiran telah menunjukkan kesan positif terhadap pelbagai penunjuk kesihatan jantung, termasuk tahap NT-proBNP dan troponin I.
Data tersebut menekankan bahawa pengurangan awal TTR dapat mempunyai kesan bermanfaat awal pada biomarker jantung dan ukuran ekokardiografik, yang menunjukkan potensi kesan mengubah suai penyakit. Ini menyerlahkan kelebihan rawatan awal dengan terapeutik RNAi.
Syarikat yakin bahawa vutrisiran, setelah mendapat kelulusan, berpotensi menjadi terapi baris pertama untuk ATTR amiloidosis dengan kardiomiopati. Alnylam berada dalam jadual untuk menyelesaikan beberapa penyerahan pengawalseliaan global menjelang akhir tahun ini.
Vutrisiran pada masa ini merupakan terapeutik RNAi percubaan yang direka untuk merawat ATTR amiloidosis dengan kardiomiopati (ATTR-CM).
Data ekokardiografi terbaru menunjukkan bahawa rawatan vutrisiran memperlahankan kemajuan penyakit pada pesakit kontemporari dengan ATTR-CM merentasi pelbagai domain struktur dan fungsi jantung apabila dibandingkan dengan plasebo dalam tempoh 30 bulan. Kesan rawatan vutrisiran, terutamanya dalam keadaan monoterapi, adalah sama atau lebih ketara daripada plasebo, menunjukkan peningkatan yang ketara dalam fungsi diastolik dan sistolik seawal 12 dan 18 bulan, masing-masing.
Menjelang Bulan 30, pesakit yang dirawat dengan vutrisiran mengalami pengurangan sebanyak 32% dalam perubahan lipat tahap NT-proBNP berbanding plasebo dalam populasi keseluruhan, dengan pengurangan sebanyak 43% diperhatikan dalam kumpulan monoterapi. Begitu juga, tahap troponin I mengalami pengurangan sebanyak 32% dalam populasi keseluruhan dan 45% dalam populasi monoterapi.
Dalam subkumpulan pesakit yang menggunakan tafamidis pada tahap awal, terdapat pengurangan sebanyak 18% dalam NT-proBNP dan pengurangan sebanyak 10% dalam tahap troponin I pada Bulan 30. Yang menarik, pesakit yang dirawat dengan vutrisiran menunjukkan pengurangan yang ketara secara nominal dalam kedua-dua tahap NT-proBNP dan troponin I berbanding plasebo pada 6 bulan.