BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) telah melaporkan penemuan yang menjanjikan dan konsisten daripada pelbagai kajian bukti dunia nyata mengenai VOXZOGO (vosoritide) untuk kanak-kanak dengan achondroplasia. Penemuan ini telah dikongsi di Mesyuarat Tahunan ke-62 Persatuan Endokrinologi Pediatrik Eropah (ESPE), yang diadakan di Liverpool, England, dari 16-18 November, 2024.
Syarikat itu menekankan bahawa data dunia nyata jangka panjang daripada modul achondroplasia pendaftaran European CrescNet, yang melibatkan 452 kanak-kanak di 30 pusat di lapan negara, menunjukkan keputusan rawatan dengan VOXZOGO selaras dengan percubaan klinikal yang telah dilaporkan sebelum ini. Umur median pada titik pendaftaran adalah 6.12 tahun. Daripada 143 peserta yang telah dirawat dengan VOXZOGO selama 12 bulan, peningkatan ketinggian purata adalah 6.36 sentimeter, dan terdapat peningkatan 0.7 dalam skor Z-ketinggian berbanding populasi rujukan achondroplasia. Bagi 73 kanak-kanak yang dirawat selama 24 bulan, terdapat peningkatan ketinggian purata sebanyak 11.86 cm dan peningkatan skor Z-ketinggian sebanyak 1.15, merujuk kepada populasi standard yang sama.
Tambahan pula, satu kajian dunia nyata yang dijalankan di Perancis yang melibatkan 62 kanak-kanak menunjukkan keputusan daripada 17 kanak-kanak berumur lebih daripada 5 tahun, dengan data yang tersedia 18 bulan selepas rawatan, terus menunjukkan keberkesanan VOXZOGO. Kanak-kanak yang menjalani rawatan VOXZOGO mengalami, secara purata, peningkatan ketinggian 8.76 cm dan peningkatan skor Z purata sebanyak 0.56 berbanding populasi achondroplasia yang tidak dirawat. Ini dilengkapkan oleh peningkatan skor Z sebanyak 0.44 berbanding populasi standard Amerika Syarikat, menunjukkan kemajuan pertumbuhan yang ketara berbanding dengan rakan yang tidak dirawat. Kadar pertumbuhan tahunan purata dikira pada 5.85 cm/tahun, menunjukkan peningkatan ketara dalam perkembangan pertumbuhan dari masa ke masa. Tiada pemberhentian dilaporkan, dan pemantauan berterusan terhadap keselamatan dan keberkesanan jangka panjang dirancang.