Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) telah mendedahkan wawasan baru dari ujian klinikal Fasa 1 bagi nucresiran, yang sebelum ini dikenali sebagai ALN-TTRsc04, terapi gangguan RNA (RNAi) generasi baharu yang disasarkan untuk merawat amiloidosis transthyretin (ATTR). Penemuan ini didedahkan semasa sesi lisan di Sidang Ilmiah Persatuan Jantung Amerika 2024 di Chicago.
Hasil kajian menunjukkan bahawa pentadbiran satu dos nucresiran pada 300 mg atau lebih tinggi menghasilkan penurunan cepat dan konsisten paras transthyretin (TTR) serum dalam kalangan pesakit. Secara purata, terdapat penurunan melebihi 90% dari asas pada Hari ke-15, yang kekal sehingga sekurang-kurangnya Hari ke-180. Pada tahap dos ini, pengurangan purata maksimum paras TTR melebihi 96% pada Hari ke-29.
Lebih-lebih lagi, menjelang Hari ke-360, paras TTR serum kekal berkurang dengan ketara, dengan pengurangan purata lebih 70% selepas satu dos 300 mg. Data bagi kumpulan dos 600 mg dan 900 mg pada Hari ke-360 masih belum ada. Sehingga kini, semua dos nucresiran telah diterima dengan baik.
Kajian Fasa 1 yang sedang berlangsung bertujuan untuk menentukan keselamatan, farmakodinamik, dan farmakokinetik dos tunggal nucresiran dalam populasi peserta sihat.