Duchenne muscular dystrophy (DMD) adalah gangguan genetik serius yang terutama mempengaruhi laki-laki, ditandai dengan melemahnya secara bertahap dan peradangan kronis pada otot rangka, jantung, dan pernapasan. Pasien DMD kekurangan protein otot distrophin, yang menyebabkan hilangnya kemampuan berjalan selama masa remaja dan biasanya mengakibatkan komplikasi jantung atau pernapasan pada usia 30 tahun. Populasi pasien global sekitar 200.000 orang.
Meski belum ada obat untuk distrofi otot yang dimulai sejak masa kanak-kanak ini, beberapa obat yang disetujui tersedia untuk pengobatannya. Ini termasuk Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45, dan Elevidys dari Sarepta Therapeutics; Emflaza dari PTC Therapeutics; Viltepso dari NS Pharma; dan Duvyzat dari Italfarmaco Group.
Pada hari Selasa, 24 September 2024, saham dua perusahaan di bidang DMD mencapai titik tertinggi baru dalam 52 minggu, didorong oleh berita menjanjikan mengenai terapi investigasi mereka.
### Wave Life Sciences Ltd. (WVE)
Wave Life Sciences melaporkan data interim positif dari uji klinis fase II WVE-N531 untuk anak laki-laki dengan DMD yang dapat diatasi dengan exon-53 skipping, yang disebut FORWARD-53. Analisis interim ini dilakukan setelah 24 minggu pemberian 10 mg/kg setiap dua minggu.
Uji coba FORWARD-53 menunjukkan bahwa pengobatan WVE-N531 menghasilkan ekspresi distrophin yang disesuaikan dengan kandungan otot rata-rata sebesar 9,0% dan distrophin yang tidak disesuaikan sebesar 5,5%, menunjukkan konsistensi tinggi di antara peserta. “Tingkat distrophin yang konsisten tinggi pada tahap interim ini sangat menggembirakan dan menyoroti potensi WVE-N531 untuk anak laki-laki yang dapat diatasi dengan exon 53 skipping, di mana terapi yang lebih baik sangat dibutuhkan,” kata Anne-Marie Li-Kwai-Cheung, Chief Development Officer di Wave Life Sciences.
Perusahaan bertujuan untuk menyelesaikan uji coba FORWARD-53 dan mendapatkan umpan balik regulasi mengenai jalur untuk persetujuan dipercepat pada Q1 2025.
Kami menginformasikan kepada pembaca kami tentang WVE pada 18 September 2024, ketika diperdagangkan sekitar $5,70. Saham mencapai titik tertinggi 52 minggu sebesar $8,35 selama perdagangan intraday pada hari Selasa, ditutup pada $8,19, menandai peningkatan sebesar 53%.
### Capricor Therapeutics Inc. (CAPR)
Capricor Therapeutics berencana untuk mengajukan Biologics License Application (BLA) untuk kandidatnya, Deramiocel, untuk mengobati semua pasien DMD yang didiagnosis dengan kardiomiopati berdasarkan data jantung dan riwayat alami yang ada, setelah pertemuan dengan FDA.
Pengajuan BLA akan dimulai bulan depan, dengan pengajuan penuh diharapkan selesai pada akhir 2024. Aplikasi ini akan memanfaatkan data jantung dari uji coba fase II HOPE-2 dan HOPE-2 Open Label Extension (OLE), bersama dengan data riwayat alami dari Vanderbilt University Medical Center dan Cincinnati Children's Hospital Medical Center.
Uji coba fase III CAP-1002 pada pasien DMD dengan fungsi otot rangka yang terganggu, yang disebut HOPE-3, sedang berlangsung, terdiri dari dua kohort—A dan B.
Capricor berencana untuk menggabungkan Kohort A dan B dalam uji coba fase III HOPE-3 untuk mendukung potensi perluasan label untuk mengobati miopati otot rangka DMD setelah persetujuan. Perusahaan tidak akan membuka blind Kohort A saat ini, langkah yang awalnya diharapkan pada Q4 2024.
Kami memberi tahu pembaca kami tentang CAPR pada 8 Agustus 2024, ketika diperdagangkan sekitar $4,02. Saham mencapai titik tertinggi 52 minggu sebesar $9,24 selama perdagangan intraday pada hari Selasa, ditutup pada $9,10, mewakili kenaikan sebesar 52%.