Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) telah mengungkapkan wawasan baru dari uji klinis Fase 1 untuk nucresiran, yang sebelumnya disebut ALN-TTRsc04, sebuah terapi interferensi RNA (RNAi) generasi berikutnya yang ditargetkan untuk mengobati amiloidosis transthyretin (ATTR). Temuan ini diungkapkan selama sesi lisan di American Heart Association Scientific Sessions 2024 di Chicago.
Hasilnya menunjukkan bahwa pemberian dosis tunggal nucresiran sebesar 300 mg atau lebih tinggi menghasilkan penurunan cepat dan konsisten pada tingkat transthyretin (TTR) serum di seluruh pasien. Rata-rata, terdapat penurunan lebih dari 90% dari baseline pada Hari ke-15, yang bertahan setidaknya hingga Hari ke-180. Pada tingkat dosis ini, penurunan rata-rata maksimum pada tingkat TTR melebihi 96% pada Hari ke-29.
Selain itu, pada Hari ke-360, tingkat TTR serum tetap berkurang secara signifikan, dengan penurunan rata-rata lebih dari 70% setelah dosis tunggal 300 mg. Data untuk kelompok dosis 600 mg dan 900 mg pada Hari ke-360 masih menunggu. Sejauh ini, semua dosis nucresiran dapat ditoleransi dengan baik.
Studi Fase 1 yang sedang berlangsung ini bertujuan untuk menentukan keamanan, farmakodinamika, dan farmakokinetika dari dosis tunggal nucresiran pada populasi peserta yang sehat.