FX.co ★ Lék na cystickou fibrózu Alyftrek od společnosti Vertex získal schválení FDA

Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) oznámila v pátek, že U.S. Food and Drug Administration (FDA) schválila přípravek Alyftrek pro léčbu cystického fibrózy.

Alyftrek je špičkový, jednou denně užívaný trojkombinační lék, který moduluje transmembránový vodivý regulátor (CFTR) pro pacienty od šesti let a starší. Je specificky navržen pro pacienty s alespoň jednou mutací F508del nebo jinými mutacemi genu CFTR, které reagují na Alyftrek.

"Toto schválení je naším pátým CFTR modulátorem, který získal schválení FDA, což představuje významný milník v naší neustálé snaze přinášet inovativní léčbu pro pacienty s cystickou fibrózou," uvedla Reshma Kewalramani, M.D., CEO a prezidentka společnosti Vertex. "Více než dvě desetiletí jsme se zavázali k řešení kořenové příčiny cystického fibrózy, rozšiřování možností léčby a vylepšení funkce CFTR pro pacienty. Alyftrek, s jeho pohodlným dávkováním jednou denně, účinností napříč 31 dalšími mutacemi a lepším snižováním hladin chloridu v potu ve srovnání s TRIKAFTA, nás posouvá dále směrem k tomuto cíli."

Schválení vychází z údajů z nejkomplexnějšího programu fáze 3, jaký byl kdy proveden pro cystickou fibrózu, zahrnujícího přes 1 000 pacientů z více než 20 zemí a 200 míst.

"Ve studiích fáze 3, napříč různými genotypy, ukázal jednou denně užívaný Alyftrek rovnocennost v reakci ppFEV1 a statisticky významné zlepšení hladin chloridu v potu ve srovnání s TRIKAFTA," uvedla Dr. Claire L. Keating, spoluředitelka programu Gunnar Esiason Adult Cystic Fibrosis and Lung Program na Kolumbijské univerzitě a hlavní výzkumnice v klinických studiích Alyftreku. "Alyftrek nabízí slibný potenciál pro zlepšení péče o pacienty."

Alyftrek je také přezkoumáván zdravotními úřady v Evropské unii, Spojeném království, Kanadě, Švýcarsku, Austrálii a na Novém Zélandu pro možné schválení.