logo

FX.co ★ Společnost Vanda Pharma získala pro svůj přípravek VGT-1849A označení Orphan Drug od FDA

Společnost Vanda Pharma získala pro svůj přípravek VGT-1849A označení Orphan Drug od FDA

Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) v pátek oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil přípravku VGT-1849A status léčiva pro vzácná onemocnění. Tento přípravek je selektivní antisense oligonukleotidový (ASO) inhibitor JAK2, určený k léčbě polycythemií vera (PV).

Status léčiva pro vzácná onemocnění je poskytován FDA experimentálním terapeutikům určeným k léčbě vzácných lékařských stavů a nabízí výhody pro vývojáře léků.

Polycythemia vera je vzácné hematologické onemocnění, které postihuje přibližně 1 z každých 2 000 Američanů.

Tato chronická myeloproliferativní porucha je charakterizována abnormální hematopoezí myeloidní linie, charakterizovanou nadměrnou produkcí červených krvinek a zvýšeným uvolňováním prozánětlivých cytokinů. U více než 95 % jedinců s PV je přítomna mutace JAK2 V617F, která vede k abnormální produkci JAK2.

Upozornění: Tyto informace jsou poskytovány maloobchodním a profesionálním klientům v rámci marketingové komunikace. Neobsahují a neměly by být chápány jako investiční poradenství nebo investiční doporučení, ani nabídku či výzvu k zapojení se do jakékoli transakce nebo strategie s finančními nástroji. Minulá výkonnost není zárukou ani předpovědí budoucí výkonnosti.
Přejít na seznam článků Otevřít si obchodní účet