Společnost Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) zveřejnila nové poznatky z klinické studie fáze 1 týkající se léčiva nucresiran, dříve označovaného jako ALN-TTRsc04, což je RNA interference (RNAi) terapie nové generace zaměřená na léčbu transthyretinové (ATTR) amyloidózy. Zjištění byla představena během ústní prezentace na vědeckých setkáních American Heart Association 2024 v Chicagu.
Výsledky ukázaly, že podávání jedné dávky nucresiranu ve výši 300 mg nebo vyšší vedlo k rychlému a konzistentnímu poklesu hladin sérového transthyretinu (TTR) u pacientů. Průměrně došlo ke snížení o více než 90 % z výchozí hladiny do 15. dne, což bylo udrženo nejméně do 180. dne. Při těchto dávkách přesáhlo maximální průměrné snížení hladin TTR 96 % do 29. dne.
Navíc se do 360. dne hladiny sérového TTR udržely významně snížené, s průměrným snížením přes 70 % po jedné dávce 300 mg. Data pro dávkové skupiny 600 mg a 900 mg pro 360. den se zatím shromažďují. Dosud byly všechny dávky nucresiranu dobře tolerovány.
Probíhající studie fáze 1 má za cíl stanovit bezpečnost, farmakodynamiku a farmakokinetiku jednorázových dávek nucresiranu u populace zdravých účastníků.