BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) oznámila slibné a konzistentní výsledky z různých studií o skutečných důkazech týkajících se VOXZOGO (vosoritid) pro děti s achondroplázií. Tyto výsledky byly prezentovány na 62. výročním zasedání Evropské společnosti pro dětskou endokrinologii (ESPE), které se konalo v Liverpoolu v Anglii od 16. do 18. listopadu 2024.
Společnost zdůraznila, že dlouhodobá data ze skutečného světa z achondroplastického modulu evropského registru CrescNet, který zahrnoval 452 dětí z 30 center v osmi zemích, ukázala, že výsledky léčby přípravkem VOXZOGO jsou v souladu s dříve hlášenými klinickými studiemi. Medián věku při registraci byl 6,12 let. Ze 143 účastníků, kteří byli léčeni přípravkem VOXZOGO po dobu 12 měsíců, byl průměrný nárůst výšky 6,36 centimetru a zlepšení skóre výšky Z o 0,7 ve srovnání s referenční populací s achondroplázií. U 73 dětí léčených po dobu 24 měsíců byl zaznamenán průměrný nárůst výšky o 11,86 cm a zlepšení skóre výšky Z o 1,15, s odkazem na stejnou standardní populaci.
Navíc reálná studie provedená ve Francii zahrnovala 62 dětí, u nichž výsledky 17 dětí starších 5 let, s daty dostupnými 18 měsíců po léčbě, nadále potvrzovaly účinnost VOXZOGO. Děti na léčbě přípravkem VOXZOGO zaznamenaly průměrný nárůst výšky o 8,76 cm a průměrné zlepšení skóre Z o 0,56 ve srovnání s neléčenou populací s achondroplázií. Tato data byla doplněna o zlepšení skóre Z o 0,44 ve srovnání se standardní populací ve Spojených státech, což naznačuje výrazný růstový pokrok ve srovnání s neléčenými protějšky. Průměrná roční míra růstu byla vyčíslena na 5,85 cm/rok, což ukazuje výrazné zlepšení růstového vývoje v průběhu času. Nebylo hlášeno žádné přerušení léčby a plánován je další monitoring dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.